过去十年,CRISPR-Cas9一直是家喻户晓的基因工程工具,但可能还有其他更好的方法。麻省理工学院的科学家们现在展示了一种名为Fanzor的替代品,它在动物中自然存在,所以可能更适合人类使用。
CRISPR基因编辑系统最初是从细菌中分离出来的,细菌使用一种叫做Cas9的酶来剪掉病毒的一部分DNA,并将其储存起来,以帮助它们在未来抵御这种感染。2012年,科学家们取得了诺贝尔奖的发现,即这一过程可以被劫持来编辑活细胞中的DNA,此后被用来治疗疾病,种植更好的作物,以及调整细菌来做一些重要的事情。
正如CRISPR迄今为止所取得的成功一样,科学家们想知道在我们的一些近亲中是否有其他类似的系统在发挥作用--毕竟在生命之树上,细菌离我们是最远的。而现在,麻省理工学院的研究人员已经发现了一组蛋白质,它们以同样的方式发挥作用,但区别在于可以在动物身上实现。
这一突破始于该团队之前的工作,当时在细菌中发现了一类名为OMEGA的新的DNA切割酶。在该研究中,研究人员注意到OMEGAs和一组称为Fanzor的蛋白质之间的相似性。重要的是,Fanzor蛋白出现在真核生物中,真核生物是包括动物以及人类在内的生命领域。
在新的研究中,该团队从真菌、藻类、变形虫和蛤蜊中分离出Fanzor,并调查了它们的生化作用,这些蛋白质被发现使用附近的被称为ωRNAs(ω-RNAs)的RNA片段来切割DNA。这标志着这种机制首次在真核生物中被发现。
研究人员发现,Fanzor蛋白是在"跳跃基因"内编码的--那些可以比其他基因更自由地移动,这表明,它们最初是在非常遥远的过去从细菌中转移过来的。
在接下来的测试中,科学家们调查了Fanzors作为基因编辑工具在人类细胞中的功能如何。它能够在基因组中可编程的地方插入和删除基因,效率约为18%,这比CRISPR低得多,但后者已经建立起了十年的技术改进。另一方面,Fanzor在选择性方面优于CRISPR,它在切割目标DNA时不会损坏附近的片段。
该团队说,Fanzor蛋白可能成为基因编辑工具箱中的一个关键工具,它的发现表明还有更多隐藏在外面的东西有待发现。